척수성 근위축증(SMA) 치료제인 ‘졸겐스마’가 최근 약제급여평가위원회 심의 결과 급여의 적정성을 인정받은 것으로 확인됐다.

건강보험심사평가원은 지난 12일 제5차 약제급여평가위원회에서 한국노바티스㈜의 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡)에 대해 급여 적정성이 있다고 심의 내렸다고 밝혔다.

졸겐스마는 척수성근위축증(SMA) 환자에게 주사하는 혁신적 신약으로, SMA는 SMN1 유전자 결핍 또는 돌연변이로 인해 근육이 점차 위축되는 치명적인 희귀 유전질환으로 영아 사망의 가장 큰 유전적 원인 중 하나다.

병이 진행할수록 모든 근육이 약해져 자가 호흡이 어려워지며, 가장 심각한 유형인 SMA 1형 환자는 치료받지 않으면 2세 이전 사망에까지 이르기도 한다.

졸겐스마의 경우 효과가 큰 ‘원샷형 유전자치료제’로, 1회 투여비용이 25억원에 달하는 것으로 알려졌다.

국회 보건복지위원회 소속인 국민의힘 이종성 의원은 졸겐스마와 같은 혁신적 신약에 대한 급여 확대를 주장해왔다.

또한 2020년 9월 암 환자 사각지대 해소를 위한 정책 토론회, 2021년 7월 환우들과 국회의원의 만남, 2022년 1월 국민의힘 이준석 당대표와 한국글로벌의약산업협회 보건의료정책 간담회. 2022년 2월 중증‧희귀질환 환우와의 동행 간담회 등을 진행하며 환우들과 함께 문제 해결을 위해 노력해 왔다.

특히 건보재정으로 많은 신약들을 감당하기 어렵다는 문제점을 해소하기 위해 ‘암기금법’을 대표발의하면서 건보재정의 건전성을 유지하고 환우들을 보호할 수 있는 새로운 방식을 제시하기도 했다.

이종성 의원은 “약이 있음에도 불구하고 고가라는 이유로 생명을 포기해야 하는 환우들이 많은 상황에서 이번의 약평위의 심의결과는 매우 의미가 크다”며, “국민의힘은 윤석열 정부와 함께 효과성이 검증된 많은 혁신적 신약들이 신속히 국민들에게 사용될 수 있도록 더욱 노력할 것”이라고 말했다.